Ini Obat Termahal di Dunia, Harganya Mencapai Rp65,6 Miliar

JAKARTA – Obat termahal di dunia adalah Lenmeldi, obat terapi gen untuk metachromatic leukodystrophy (MLD). Harganya pun sangat mahal, 4,2 juta USD atau sekitar Rp 65,6 miliar. Heterogenitas penyakit ini menjadi salah satu penyebab mahalnya biaya terapi gen.

MLD adalah penyakit neurodegeneratif yang menyerang anak-anak. Penyakit ini mengganggu kemampuan berbicara dan berjalan cepat. Sekitar setengah dari penderita penyakit ini meninggal, sisanya hidup sebagai rumput liar dan membebani keluarga.

Meski serius, MLD merupakan penyakit langka. Hanya sekitar 40 anak di Amerika Serikat yang didiagnosis menderita MLD setiap tahunnya.

Dalam keterangannya Kamis (21/3/2024), MIT Technology Review, Orchard Therapeutics, pembuat terapi sel MLD Lenmeldy, menjelaskan bahwa banderol harga $4,2 juta menunjukkan nilai pengobatan bagi pasien dan keluarga. Orchard mempekerjakan 160 orang untuk mengembangkan Lenmeld, jumlah ini melebihi jumlah anak yang dapat dirawat dalam beberapa tahun ke depan.

Namun, Max Chatsko, salah satu pendiri Solt DB, sebuah perusahaan yang mengumpulkan data produk bioteknologi, memperkirakan bahwa Lenmeldi, seperti terapi gen lainnya, akan kesulitan di pasar.

Terapi gen MLD disetujui di Eropa tiga tahun lalu dengan biaya yang relatif rendah. Namun, penjualan produk Orchard senilai $12,7 juta selama beberapa tahun terakhir menunjukkan populasi pasien yang terbatas.

Meski biayanya mahal, Lenmeldi menawarkan harapan bagi penderita MLD. Terapi gen ini menambahkan gen yang hilang ke sel sumsum tulang anak, sehingga menghilangkan penyebab kelainan otak. Sejak tahun 2010, banyak anak yang menerima Lenmeld secara eksperimental telah berkembang pesat dan menjalani kehidupan normal.

Organisasi independen seperti Institute for Clinical and Economic Review (ICER) memperkirakan bahwa terapi sel MLD hemat biaya, dengan biaya antara US$2,3 dan US$3,9.

Mahalnya terapi gen seperti Lenmeldi mungkin menimbulkan pertanyaan tentang keberlanjutannya. Salah satu contohnya adalah Glybera, terapi gen lain yang pernah dibeli sebelum ditarik dari pasaran karena tidak cukup efektif untuk mengimbangi harga yang dibanderol sebesar $1 juta.